一种适用地中海贫血症和镰刀形贫血基因治疗的慢病毒载体
实质审查的生效
摘要
本发明公开了一种适用地中海贫血症和镰刀形贫血基因治疗的慢病毒载体；包含：a、微基因座控制区，为一段从beta珠蛋白16kb的基因座控制区中筛选出来的不含HS1区的微型调控元件；b、beta珠蛋白的基因序列，该基因序列如SEQ ID NO.3所示；c、beta珠蛋白的基因序列上游侧翼的启动子序列；d、beta珠蛋白的基因序列下游的侧翼序列；e、来自泡沫病毒(Foamy virus)的绝缘子序列。与现有技术相比，本发明对载体结构进行了优化，发现对Beta珠蛋白基因(HBB)的2号内含子优化后，既可以在一定程度提高基因的表达，又可以大幅度提高病毒包装产量，使其临床使用和产业化成为可能。
基本信息
专利标题 ：
一种适用地中海贫血症和镰刀形贫血基因治疗的慢病毒载体
专利标题（英）：
暂无
公开（公告）号 ：
CN114410687A
申请号 ：
CN202210013838.9
公开（公告）日 ：
2022-04-29
申请日 ：
2022-01-06
授权号 ：
暂无
授权日 ：
暂无
发明人 ：
汪啸渊凌思凯
申请人 ：
上海本导基因技术有限公司
申请人地址 ：
上海市闵行区都会路1699号17幢B单元301、302、303、304室
代理机构 ：
上海段和段律师事务所
代理人 ：
王丹东
优先权 ：
CN202210013838.9
主分类号 ：
C12N15/867
IPC分类号 ：
C12N15/867 C12N15/12 C12N15/55 A61K38/42 A61K48/00 A61P7/06
IPC结构图谱
C
C部——化学；冶金
C12
生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N
微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基。
C12N15/00
突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体或其分离、制备或纯化；所使用的宿主
C12N15/09
DNA重组技术
C12N15/63
使用载体引入外来遗传物质；载体；其宿主的使用；表达的调节
C12N15/79
专门适用于真核细胞宿主的载体或表达系统
C12N15/85
用于动物细胞
C12N15/86
病毒载体
C12N15/867
逆转录病毒载体
法律状态
2022-05-20 ：
实质审查的生效
IPC(主分类) : C12N 15/867
申请日 : 20220106
申请日 : 20220106
2022-04-29 ：
公开
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
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